如何通过重新利用旧药物，AI正在挽救生命

《纽约时报》最近的一篇报道讲述了37岁的约瑟夫·科茨的故事，医生告诉他只有数月的生命了，他的未来看起来非常暗淡。

他被诊断为罹患POEMS综合症，这是一种罕见的血液疾病，他的病情过于严重，无法接受干细胞移植——这是唯一已知的治疗方法。”我放弃了，” Coates如《时报》报道的那样说道。”我只是觉得结局是无法避免的，”他补充道。

但他的女朋友，塔拉·西奥博尔德，拒绝接受失败。她向专门研究罕见疾病的医生大卫·法杰根鲍姆博士寻求帮助，他提出了一种非常规的治疗方案，据《时报》报道。

这种挽救生命的方案并非由法杰根鲍姆博士设计的——它是由一个人工智能模型生成的。几周内，科茨对治疗产生了反应，恢复了健康，并成功接受了干细胞移植。今天，他已经处于缓解期，据《时报》报道。

这个突破是一个日益增长的趋势的一部分：科学家们正在利用人工智能将现有药物改用于罕见病的治疗。这种方法被称为药物再利用，它利用机器学习在数千种已批准的药物中寻找被忽视的治疗方法。

“有一种药物宝库可以用于治疗许多其他疾病。只是我们过去没有一种系统性的方式来查看它，”Remedi4All的科学负责人Donald C. Lo在接受《时报》报道时如此表示，Remedi4All是一个专注于药物再利用的团队。

罕见疾病，被定义为在美国影响人数少于200,000的病症，全世界共有数千万人受其影响。然而，美国罕见病组织NORD指出，这些疾病中有超过90%缺乏批准的治疗方法。

由于利润有限，制药公司通常避免投资于罕见疾病的研究。”开发一种新药物以治疗少数患者，通常不能赚取大量的钱，”全国推进转化科学中心的Christine Colvis在接受《时代》报的采访时表示。

AI正在改变这一切。通过分析大量的数据集，机器学习模型能够快速识别潜在的药物-疾病匹配。据《时报》报道，例如，宾夕法尼亚大学的Fajgenbaum博士的团队对比了4000种药物和18500种疾病，为每一种都评分以确定可能的疗效。从斯坦福到日本，全球都在进行类似的努力。

其中一个成功案例涉及到一位在阿拉巴马州患有慢性呕吐症的19岁患者。一个AI模型建议他吸入异丙醇，这为他带来了即时的缓解，这是《时报》的报道。

“基本上，我们运行了一个查询，要求‘显示出医学史上所有曾经提出的治疗恶心的方法’，”阿拉巴马大学伯明翰分校的教授马特·迈特说。他补充说，“这个方法立即跃居我们的列表之首，效果立竿见影，”《时报》的记者如此报道

据《时报》报道，Fajgenbaum博士开始研究药物再利用是在他被诊断出患有卡斯尔曼病，一种罕见的免疫系统疾病，那时他还在读医学院。在无法对标准治疗产生反应之后，他发现了西罗莫司，这是一种用于防止器官排斥的通用药，它挽救了他的生命。

这次经历激发了他创立了Every Cure，这是一个利用人工智能加速药物再利用的非盈利组织。尽管药物再利用有很大的潜力，但也面临着挑战。《泰晤士报》表示，许多再利用的药物都是通用药，对于制药公司来说，它们提供的经济激励很小。

“如果你用人工智能找到了一种旧药的新用途，但这种药价格便宜，那么就没有人能从中赚到钱，” Fajgenbaum博士在《泰晤士报》的报道中如此说。然而，其影响是不可否认的。对于像Coates这样的患者来说，当传统医学力不从心时，人工智能带来了希望。

“这是我们不必害怕，反而应该对其感到兴奋的人工智能的一个例子，” 《泰晤士报》报道，Every Cure的联合创始人格兰特·米切尔博士如是说。他补充说道：“这将会帮助很多人。”

上个月，科茨健康地站在费杰根鲍姆博士旁边，脸上挂着笑容，他的故事见证了人工智能在医学上的变革力量。科茨的肿瘤科医生韦恩·高博士在《泰晤士报》上说：“总得有人首先尝试。”